Ребенку из Великобритании, Опал Сэнди, восстановили слух. Она стала первой участницей эксперимента по лечению глухоты с помощью генной терапии, пишет «Хайтек».
Опал родилась глухой из-за проблемы с геном, который влияет на передачу нервных импульсов от ушей к мозгу. После 16-минутной операции, в ходе которой ей ввели рабочую копию гена, 18-месячная девочка теперь почти идеально слышит и любит играть с барабанами.
Опал лечили в больнице Адденбрука, где проводится испытание Chord. Скоро в нем примут участие дети из Великобритании, Испании и США, за которыми будут наблюдать в течение пяти лет.
Профессор Манохар Бансе, хирург и главный исследователь, отметил, что результаты превзошли ожидания и могут помочь лечить глухоту такого рода.
Слуховая нейропатия у Опал вызвана дефектом гена OTOF. Он отвечает за производство белка, необходимого для передачи сигналов от уха к нервам. Новая терапия от компании Regeneron основана на доставке рабочей копии гена в ухо.
Второму ребенку тоже недавно провели подобную операцию. Результат оказался положительным.
Испытание генной терапии состоит из трех частей: сначала три ребенка, включая Опал, получат низкую дозу гена в одно ухо, затем еще три — высокую дозу в одно ухо. Если подтвердится безопасность лечения, остальные дети получат дозу в оба уха. Всего в испытании примут участие 18 детей.
Опал — первый и самый молодой пациент в мире, получивший это лечение.